Comment juger de l’efficacité d’un médicament ?

Surtout pas avec les chiffres qui ne sont que des critères intermédiaires.

Ce que doit faire un médicament est, par ordre d’importance décroissante :

diminuer la mortalité ;
rendre plus tardive l’apparition des complications, diminuer leur gravité ;
diminuer la douleur ou, plus généralement, améliorer la qualité de la vie.

A partir de cela, la situation peut être simple comme le rapporte Jean Bernard lorsqu’il raconte la manière dont il a vécu la révolution antibiotique :
« J’ai eu deux fois, à cette époque, la responsabilité, à l’hôpital Claude Bernard, du pavillon réservé aux malades atteints d’érésipèle. En 1933, comme interne, tous les malades mourraient. En 1937 comme chef de clinique, tous les malades guérissaient grâce à la découverte toute récente du premier sulfamide actif, le prontosil ou rubiazol. » (1)

Mais le plus souvent rien n’est aussi évident, particulièrement pour les maladies d’évolution lente comme le diabète, les maladies cardiovasculaires (hypertension, angine de poitrine, etc.), la maladie d’Alzheimer et d’autres. Il n’est pas facile de savoir si les patients traités survivent plus longtemps, avec moins de complications, vivant une vie plus confortable. Il faut trouver autre chose que l’épidémiologie nous apporte.

Il y a déjà longtemps, de l’ordre du siècle, que les médecins des assurances ont constaté que les personnes porteuses d’une hypertension artérielle vivaient moins longtemps que ceux dont la tension était normale. De la même manière, une étude épidémiologique a suivi pendant des années la population de la ville de Framingham et a constaté, entre autres, que la mortalité cardiovasculaire augmentait avec le taux de cholestérol. Même chose pour le diabète : plus le taux de sucre dans le sang est élevé, plus les complications sont graves et précoces. A partir de ces constatations, il devient "évident" de penser que, si l’on fait baisser la tension, le cholestérol, on améliore les patients. Le critère baisse de la tension, baisse du cholestérol, de la glycémie... devient l’aune à laquelle on préjuge de l’efficacité d’une thérapeutique, ce sont des critères intermédiaires.

A-t-on toujours raison de procéder ainsi ? Parfois, mais pas toujours : on verra un autre jour que, même si deux médicaments font pareillement baisser le cholestérol ou le taux de sucre dans le sang, leur effet sur la mortalité n’est pas forcément identique.

Le critère intermédiaire est parfois un leurre et il faut étudier l’action des médicaments au moyen d’études comparatives.

J’en parle dans mon prochain post, mais souvenez-vous : modifier un chiffre n’est pas toujours soigner une maladie, encore moins rendre service au malade.

A bientôt.

Pascal Gilbert

(1) « De la biologie à l’éthique » Buchet/Chastel, 1990. p. 36.

par Pascal GILBERT (son site) mardi 16 septembre 2008 - 10 réactions

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Par Vilain petit canard (xxx.xxx.xxx.66) 16 septembre 2008 15:03

Introduction intéressante, à quand le corps du sujet ?

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Par Cartman (xxx.xxx.xxx.253) 16 septembre 2008 16:12

Le raisonnement que vous présentez devrait être une évidence universellement reconnue dans n’importe quel domaine, pas seulement la pharmacologie.
D’une manière générale, toute prise de décision, toute action devrait être précédée par l’établissement de la liste des objectifs finaux.
Dans le domaine politique en particulier, quelques "critères intermédiaires" largement acceptés sont :

Diminution du chômage

Croissance du PIB

Baisse de la délinquance

Mais quelles sont les finalités annoncées des diverses idéologies qui se fixent ses objectifs ? Les programmes politiques ne donnent aucune réponse à cette question. La confusion entre les critères intermédiaires et les objectifs finaux peuvent amener des décisions absurdes et des catastrophes.

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Par foufouille (xxx.xxx.xxx.149) 16 septembre 2008 13:34

ds la realite la qualite du medoc est fonction du fric qu’il rapporte ou peut rapporter

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Par Vilain petit canard (xxx.xxx.xxx.66) 16 septembre 2008 15:03

Introduction intéressante, à quand le corps du sujet ?

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- Par Stéfan (xxx.xxx.xxx.38) 16 septembre 2008 16:20
  
  Je suis assez d’accord avec le vilain petit canard ci-dessus.
  On reste un peu sur notre faim.
  
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- Par Pascal GILBERT (xxx.xxx.xxx.43) 17 septembre 2008 07:58
  
  Désolé pour le corps du sujet.
  Le but n’est pas de faire languir mais d’exposer les choses une par une, la suite arrive.
  
  Pour revenir aux critères intermédiaires : les soucis commencent lorsque l’on oublie qu’ils ne sont qu’une étape du raisonnement, qu’ils se substituent aux véritables paramètres qui doivent guider les choix. On a toutes les chances de se planter si l’on se contente de penser : "A fait baisser le taux de sucre dans le sang = A est un médicament du diabète". Et la médecine, par paresse, ignorance, intérêt ou autres, fonctionne souvent en utilisant ce mode de raisonnement.
  
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- Par parkway (xxx.xxx.xxx.209) 17 septembre 2008 09:22
  
  stéfan,
  
  il cherche à faire passer la pillule, en douceur, mais quelle pillule ?
  
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Par xray (xxx.xxx.xxx.224) 16 septembre 2008 15:40

Qu’elle soit cérébrale ou matérielle, la misère est le fondement de la société de l’argent !
(Le malade, l’industrie première.)

Les médecins (et l’industrie du médicament) vivent du nombre des malades. Chaque mort est un malade de moins.

Pour les vivants, il y a danger. Un bien-portant est un malade qui s’ignore.

Ces virus imaginaires qui nous manipulent.
http://ces-virus-qui-nous-manipulent.i-clic.net

Le virus machin (Un bien-portant est un malade qui s’ignore.)
http://levirusmachin.hautetfort.com/

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Par Cartman (xxx.xxx.xxx.253) 16 septembre 2008 16:12

Le raisonnement que vous présentez devrait être une évidence universellement reconnue dans n’importe quel domaine, pas seulement la pharmacologie.
D’une manière générale, toute prise de décision, toute action devrait être précédée par l’établissement de la liste des objectifs finaux.
Dans le domaine politique en particulier, quelques "critères intermédiaires" largement acceptés sont :

Diminution du chômage

Croissance du PIB

Baisse de la délinquance

Mais quelles sont les finalités annoncées des diverses idéologies qui se fixent ses objectifs ? Les programmes politiques ne donnent aucune réponse à cette question. La confusion entre les critères intermédiaires et les objectifs finaux peuvent amener des décisions absurdes et des catastrophes.

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- Par parkway (xxx.xxx.xxx.209) 17 septembre 2008 09:23
  
  cartmann,
  
  belle observation...
  
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Par Pascal GILBERT (xxx.xxx.xxx.43) 17 septembre 2008 16:41

Ma réponse s’est perdue je ne sais où, aussi je la reformule.

Désolé, le but n’est pas de faire languir mais je préfère développer une idée à la fois.
La suite arrive.

Pour en revenir aux critères intermédiaires, le danger est d’oublier qu’ils ne sont qu’intermédiaires, sans valeur par eux-mêmes, et d’en faire des critères de substitution. Et, par ignorance, paresse, intérêt ou autres, de se mettre à raisonner de la manière suivante "A fait baisser le taux de sucre, A est donc un médicament du diabète", ce qui est faux. C’est pourtant de cette manière que nombre de médicaux "raisonnent".

Lecture conseillée : Idées folles, idées fausses en médecine de Skrabanek et Mc Cormick (Odile Jacob, colletionOpus)

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Par Néwick (xxx.xxx.xxx.90) 18 septembre 2008 12:13

Ouf, je dois pas avoir des profs si idiots que ça ^^
Des critères de ce type ne sont que des données brutes, et comme le dit si bien un de mes profs, "radio sans clinique n’est que ruine de la sécu" : je pense qu’on peut remplacer radio par tout autre examen donnant un critère "intermédiaire"...

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