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Accueil du site > Actualités > Santé > Comment les dons du Téléthon financent les progrès de la thérapie génique (...)

Comment les dons du Téléthon financent les progrès de la thérapie génique ?

Aujourd’hui, on peut soigner en utilisant nos gènes comme médicaments. Ce sont, en grande partie, les dons accordés par les français au Téléthon qui ont permis l’émergence de la thérapie génique : une stratégie thérapeutique aussi prometteuse que révolutionnaire.

En 1987, les scientifiques viennent tout juste d’identifier le gène responsable de la maladie de Duchenne, la maladie neuromusculaire la plus fréquente. C’est aussi cette année là que se déroule le premier Téléthon en France. 

A l’époque, de nombreux malades et leurs familles vivent dans une incertitude complète face à cette maladie. La recherche d’un diagnostic est une épreuve longue et complexe. L’identification du gène spécifique à la maladie de Duchenne en 1986 va considérablement simplifier cette phase de diagnostics et permettre une prise en charge plus rapide.

L’AFM - conseillée par un comité de scientifiques bénévoles - s’est engagée très tôt dans une voie de traitements innovants : la thérapie génique. Cette nouvelle stratégie thérapeutique consiste à utiliser des gènes comme médicaments.

Les dons du Téléthon ont donc financé la création du Généthon en 1990. Aujourd’hui, ce laboratoire fonctionne à 90% grâce aux dons alloués par le Téléthon, soit plus de 20 millions d’euros par an. Dès le milieu des années 90, le Généthon s’est imposé comme une référence mondiale en matière de « thérapie génique ». 

En 20 ans, depuis le lancement de Généthon, la recherche génétique a donc donné des résultats probants. En voici quelques exemples : 

• Le Téléthon a joué un rôle pionnier pour établir les 1ères cartes du génome humain. Cette avancée a permis de découvrir les gènes responsables de plus de 800 maladies.

• A travers le monde, une quarantaine de bébés-bulles, menacés d’une mort à court-terme, ont été sauvés grâce à un traitement issu de la thérapie génique.

• Deux enfants atteints d’une maladie génétique du cerveau ont été traités par thérapie génique : l’évolution de la maladie a été stoppée.

• Des résultats importants ont également été obtenus pour une maladie du sang : la bêta-thalassémie. Les essais se poursuivent pour obtenir un traitement définitif. 

• Un nouvel essai a été lancé en 2010 pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich.

La plupart de ces percées ont été réalisées par des équipes françaises soutenues de longue date par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. La France apparait aujourd’hui comme l’un des leaders de la thérapie génique dans le monde. 


D’autres essais devraient démarrer dès 2011 notamment pour une maladie héréditaire de la vue (amaurose de leber) et, ultérieurement, pour d’autres maladies rares comme, par exemple, une maladie rare du foie (maladie de crigler najjar). 

Au total, ce sont 36 essais qui seront financés par le Téléthon pour 2011. L’ensemble de ces essais concernent 30 maladies et portent l’espérance de nombreux patients. Chacun de ces essais coûte plusieurs millions d’euros. 

Pour contribuer au financement de ces programmes de recherche, rendez-vous sur :
https://don.telethon.fr/

Pour en savoir plus sur les progrès réalisés grâce au Téléthon, rendez-vous sur :
http://portail.afm-telethon.fr/la-recherche/progres-realises/

Pour savoir comment les dons du Téléthon font avancer la recherche sur les cellules souches, rendez-vous sur : http://afm-telethon.20minutes-blogs.fr/archive/2010/12/01/comment-les-dons-du-telethon-font-avancer-la-recherche-sur-l.html


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8 réactions à cet article    


  • clostra 2 décembre 2010 17:25

    Ce qu’il faut souligner est que, contrairement à une certaine association (France Hypophyse), l’AFM qui organise le Téléthon est une association composée de malades et familles de malades qui s’entourent des meilleures expertises, fussent-elles contradictoires.
    Autant dire que l’objectif prend en compte le soucis du malade, avant tout, ce qui, face au corps médical n’est pas toujours une mince affaire.
    2011 sera l’année des patients et de leurs droits, préparons-nous ensemble à nous montrer à la hauteur, en particulier face au charabia de certains laboratoires pharmaceutiques.

    Et bravo Francis Francette !


    • karpediem karpediem 2 décembre 2010 21:36

      2003-2004 : années européenne et internationale du handicap

       + installation des lois des instituts sanitaires et sociaux

      2005 : année de notre loi cadre en février

      Et 2011 ???? année supposée du supposé « patient » et de ses droits qui existent – couchés sur tous les papiers de tous les hôpitaux — depuis des années ????

      De qui se moque-t-on ?

      Soutien familial et social, scolarisation, études, aides scolaires et à domicile, congés familiaux, tarifications de première nécessité, transports, access, emploi, AGEFIPH, santé, culture, vacances : à mi-temps des échéances, rien n’est guère en place. Et , dorénavant réservée aux plus vieux , la 5° branche de SSociale dite « de grande dépendance » ne nous concernera pas avant 65 ans !!!!! 

       

      Lorsque l’on s’apprête à trouver 200 milliards pour renflouer l’euro en Europe du Sud, là, on se fout de qui ?

       

      Avec ça, Marie-Anne Montchamp et Xavier Bertrand s’en reviennent tranquillement au Gouvernement ? C’est une honte !!

       

      Moi, jamais, je ne serai un « patient » ni en 2011 ni plus tard.
      En outre , tant que vous ne saurez pas tout des émoluments et privilèges des administrateurs de l’AFM , vous  serai gré d’éviter de critiquer les politiques des autres assoces à commencer par « France hypophyse »

       


    • clostra 3 décembre 2010 11:04

      C’est dire combien le combat est rude et semé d’embuches.
      Parlons un peu des conflits d’intérêts.
      Alors ne rien dire sur France Hypophyse, association essentiellement de médecins, pharmaciens etc
      Malgré le très grand nombre d’associations de diabétiques, comment se fait-il que le médiator n’ait pas été interdit en France. On parle beaucoup de l’AFSSAPS mais ces associations reconnues d’utilité publique n’ont pas eu l’oeil. Alors pourquoi ? POURQUOI !
      On lit dans un des Compte Rendu d’AG de l’une d’elle, ceci :
      « I – L’indépendance
      Jean a rendu du sens et de la valeur à notre engagement. Il a aussi permis à l’AFD de devenir
      indépendante par rapport aux tutelles des professionnels de santé, des laboratoires et des
      salariés. Indépendante, responsable, engagée, l’AFD a démontré qu’elle l’était, tout au long de cette année. »

      Prise de conscience ?


    • clostra 3 décembre 2010 11:08

      Citez vos sources
      « émoluments et privilèges des administrateurs de l’AFM »


    • karpediem karpediem 2 décembre 2010 20:58

      Presque évidemment, pour le Var,
      j’y participerai tout de même ce week-end comme militant et comme donateur :

      DANS LE CADRE DE CETTE SEULE RECHERCHE SCIENTIFIQUE , n’oublions pas cependant les réserves de certains organismes éthiques, d’experts et d’ecclésiastiques de tous bords qui dénoncent de plus en plus le tri génétique autrement-dit ces observations et hypothèses cliniques amenant à l’avortement thérapeutique et/ou non choisi par les parents.

      Moi-même handicapé, je ne crois pas ma vie inférieure à toute autre.
      Merci à l’auteur de ne rien négliger de ces réticences les plus formelles.
      Merci à l’AFM + au Telethon / Genethon de ne pas nous « trier » .


      • non667 2 décembre 2010 21:37

        téléthon : le revers de la médaille 

        - ce sont les labo qui bénéficieront des découvertes payés par les donateurs du téléthon

        -c’est un pécher contre l’ évolutionnisme te : en conséquence il faut laisser la sélection naturelle se faire et que ne survivent et se multiplient que les organismes suffisamment forts pour résister
        d’autant plus qu’ écologiquement il n’y a de la place que pour 2 milliards d’humain sur terre 

        -ce dernier siècle les recherches on des buts militaires le téléthon n’y échappe pas .
        montagné à découvert le virus du sida crée/modifié génétiquement par les labos judéo-américains (diallo ) 
        qui préparent la prochaine guerre généto-virale bien plus sélectives, secrète ,moins chère !
        gare à ceux qui n’auront pas les bons gènes protégés ( innés ou acquis/ ogm ) ! 


        • clostra 3 décembre 2010 11:18

          « ce sont les labo qui bénéficieront des découvertes payés par les donateurs du téléthon » On peut voir ça comme ça...
          Mais on peut aussi dire « ce sont les malades qui bénéficiront des thérapies grâce aux vecteurs dont la fabrication au Genethon est entièrement financée par nos dons »
          Les parents qui risquent de transmettre une maladie génétique n’auraient pas procréé si le diagnostic embryonnaire n’existait pas. En fait d’eugénisme, ce sont des bébé gagnés pour la vie.


        • reivax 3 décembre 2010 10:42

          Belle article publicitaire, mais qui fait l’impasse sur les problèmes éthiques de certaines recherches financées par le téléthon.

          Tout d’abord il est à craindre que la cartographie des maladies génétiques n’entraîne à terme que l’élimination avant leur naissance de tout bébé atteint de la moindre anomalie génétique.
          Je vous invite à prendre connaissance du témoignage de Nicolas Jourmet « Génétiquement incorrect » qui revendique le droit à vivre même avec une maladie génétique : http://www.amazon.fr/G%C3%A9n%C3%A9tiquement-Incorrect-Nicolas-Journet/dp/2351231767 et http://www.dailymotion.com/video/x3lw0b_genetiquement-incorrect-par-nicolas_news
          Car les fameux bébéthons prétendument guéris, n’étaient que les rescapés d’une impitoyable sélection.

          Ensuite, le téléthon finance des recherches sur des cellules souches créées par destruction d’embryon humain au mépris total de la dignité de chaque être humain. Même si l’on fait abstraction du problème moral, scientifiquement ce type de recherche est dépassé par les cellules du cordon ombilical et les celles souches adultes reprogrammées : http://www.libertepolitique.com/respect-de-la-vie/6407-cellules-souches-une-recherche-sans-embryon-est-possible

          Donc tant que le téléthon financera des recherches éthiquement condamnables et refusera un fléchage des dons qui permettrait à chacun de choisir ou non de financer ces recherches selon sa consience, je ne donnerai pas au téléthon.

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