mais, il n’y a pas que la thérapie génique ! il y a tous les autres axes de recherches... et puis la prise en charge des malades : faites des recherches sur l’afm, le généthon...

l’état n’a pas engagé une cacahouète sur la recherche de la maladie neuro-musculaire dont je suis atteinte, et nous simple asso de malades, n’avons pas les moyens de payer une équipe pendant des années, pour avancer dans la connaissance de celle-ci : l’afm nous a inclus dans son panel de recherches, nous sommes rattachés à une famille de recherche. et les progrès faits dans un branche, ouvrent de nouvelles portes aux autres maladies.

de toutes façons, il y aura toujours des grincheux pour déglinguer et critiquer les efforts fournis par ces bénévoles.

quand on se prend en main, on critique, et quand on demande de l’aide, même critiques...

la maladie et la mort dérangent notre société moderne ! ce sont des aspects qui doivent être occultés, comme les sdf, la pauvreté, le chômage, les clandestins... cela obscurcit la vision de notre monde parfait et matérialiste.
http://www.afm-france.org/ewb_pages/d/decouvrirafm_maladies_recherche_therapeutiques. php

Dans son combat pour développer les thérapeutiques, l’AFM ne néglige aucune piste. Pour chacune des maladies neuromusculaires, les thérapeutiques s’avèreront sans doute différentes et il est même devenu évident que, pour une même pathologie, les solutions pourront être différentes selon les malades et le type de mutation génétique. Forte de ce constat, l’AFM encourage toutes les initiatives innovantes qui germent dans les laboratoires (traitements pharmacologiques, thérapies génique et cellulaire...) et soutient la mise en place d’essais cliniques.

- http://www.afm-france.org/ewb_pages/d/decouvrirafm_maladies_recherche_programmessubv. php

Des programmes de recherche subventionnés par l’AFM Augmenter la masse des connaissances et atteindre la taille critique indispensable au développement des thérapeutiques, telle est la stratégie de l’AFM pour guérir. L’AFM s’est donc attachée à développer des outils d’intérêt collectif. C’est dans le cadre de cette stratégie d’intérêt général qu’elle subventionne des programmes de recherche sur certaines maladies rares.

Cette liste ne prend pas en compte les maladies stockées dans la banque de cellules et d’ADN de Généthon, ni celles stockées dans la Banque de Tissus pour la Recherche de l’AFM, ni les maladies concernées par les appels d’offres du GIS Institut des Maladies Rare financé par l’AFM (liste mise à jour en 2004).

A-C Adrénoleucodystrophie Adrénoleucodystrophie liée à l’X Amyloses héréditaires Angiodèmes héréditaires Ataxie Télengiectasie Ataxies cérébelleuses Ataxies héréditaires Athérosclérose Atrophie olivo-ponto-cérébelleuse Autisme infantile Cancers colorectaux Cancers du sein familiaux Cancers primaires du foie Cardiomyopathies dilatées Cardiomyopathies hypertrophiques Cardiomyopathies idiopathiques Chondrodysplasies Choriorétinopathie de Birdshot Convulsions fébriles Convulsions néonatales bénignes Cutis laxa ystinose Craniosténoses

D-E Déficience mentale liée au chromosome X Déficit en malonyl-CoA mutase Déficit en medium chain Acyl-CoA déshydrogénase Déficits immunitaires Dermopathie restrictive Drépanocytose Dysfonction synusale Dystrophies rétiniennes EAE Ectodactylie Epidermolyse bulleuse Epilepsie myoclonique Epilepsies iodiopathiques Epithélium thymique

F-G Fièvre méditerranéenne Génodermatoses Glaucome héréditaire familial Glycogénoses de type 1 a et 1 b

H-K Hématurie familiale Hémochromatose Hémophilie B Hydrocéphalie liée à l’X Hypercholestérolémie familiale Hypertension pulmonaire chronique Incontinentia pigmenti L Leucémies Leucoencéphalie Lipidose musculaire Lissencéphalie M Maladie dégénérative du cervelet et de la moelle épinière Maladie de Byler/syndrome d’Alagille Maladie de Crigler-Najjar Maladie de Crohn Maladie de Fanconi Maladie de Friedreich Maladie de Hirschsprung Maladie de Huntington Maladie de Parkinson Maladie de Pelizaeus-Merzbacher Maladie de Rendu Osler Maladie de Strümpell-Lorrain Maladie de Tay-Sachs Maladie de Von Hippel-Lindau Maladie de Willebrand Maladies autoimmunes Maladies héréditaires de l’érythrocyte Maladies lysosomales Maladies osseuses/ostéogénèse imparfaite Maladies peroxysomales Malformations cardiaques congénitales Méningiomes Méthémoglobinémie congénitale Microarrangements chromosomiques Mucopolysaccharidoses de type II Mucoviscidose

N-Q Nanismes Néphronoptise Neurofibromatose Pancréatite chronique familiale Paraplégies spastiques Persistance des canaux de Müller Phénylcétonurie Polyarthrite rhumatoïde Polyendocrinopathies Polypose adénomateuse Porphyries aigües Pseudohypoaldostéronisme

R-S Remaniement chromosomique avec holoprosencéphalie Résistance à la parathormone Retards mentaux Rétinites pigmentaires Schizophrénie Sclérose en plaques Sclérose latérale amyotrophique Sclérose tubéreuse de Bourneville Surdités congénitales Surdités par aplasie majeure de l’oreille Syndrome d’Alport Syndrome d’Angelmann Syndrome de Beckmann-Wiedemann Syndrome de Chediak-Higashi Syndrome de Di George Syndrome de Down Syndrome de Gorlin Syndrome de Holt-Oram Syndrome de Kallmann de Morsier Syndrome de l’X fragile Syndrome de Laurence-Moon-Bardet-Biedlt Syndrome de Marfan Syndrome de Meckel Syndrome d’Ondine Syndrome de Prader Willi Syndrome de Rett Syndrome de Turner Syndrome de Werner Syndrome de Wiskott-Aldricht Syndrome du QT long

T-X Thombobasthénie de Glanzmann Thromboses Trichothiodystrophie Uvéitis chronique